Samen sterk!
Oftewel: Hoe verbinding werkt.
Onlangs kregen wij als vereniging een uitnodiging van VICO Therapeutics BV uit Leiden. De persoon van wie we de uitnodiging ontvingen, Jasper Renz – senior director regulatory affairs, was degene die namens dit bedrijf sinds kort ook de contacten met de patiëntenverenigingen onderhoudt. De uitnodiging aan ons als vereniging werd gedaan, omdat VICO in oktober 2022 in 6 Europese landen gaat starten met onder andere een klinische trial voor SCA3.
Na een zorgvuldige incheck en ontvangst van een badge, nam Jasper ons mee naar een spreekruimte om nader kennis te maken en meer te horen over het komende onderzoek bij SCA3.
Ruud Hoevenagel en ondergetekende gingen vol verwachting naar VICO, nieuwsgierig naar mogelijk komende nieuwe ontwikkelingen op het gebied van onderzoek ten behoeve van in dit geval SCA3.
In ons gesprek bleek dat de gevonden stof, die inmiddels met succes op muizen en een primaat is getest en die door VICO in oktober 2022 voor de eerste klinische trial mag worden ingezet, niet alleen gebruikt kan worden voor SCA3, maar ook voor SCA1, 2, 6, 7, 17 en de ziekte van Huntington. Kortom voor alle zogenoemde Polyglutamine (PolyQ) aandoeningen.
Als patiëntenvereniging waren wij uitgenodigd omdat VICO patiënten graag betrekt in het komende onderzoek. Daarbij is het hun intentie zelf meer betrokken te raken bij de patiënten en hun ziekteverschijnselen, zodat hun onderzoek gericht kan plaatsvinden.
Wie schetst onze blijdschap toen we van Jasper vernamen dat de klinische trials die dit jaar bij VICO van start gaan, niet alleen voor SCA3 bleek te zijn, maar ook voor SCA1 en SCA7. Dit zijn overigens de trials, die de veiligheid van de stof bij toediening bij mensen en de acceptabele dosis duidelijk moeten maken.
De tijd die deze trials in beslag nemen, kan tegelijk goed worden benut voor het onderzoek door het Radboud naar bio markers.
In het Radboud UMC is men namelijk actief met het vastleggen van bio markers bij mensen met een zogenoemde neurologische PolyQ variant. Het eerste onderzoek hiernaar is begin dit jaar gestart bij mensen met SCA1. Zowel bij degene die de symptomen van SCA1 hebben als bij de dragers van SCA1, die nog zonder symptomen zijn. Via de website van SCA1 kun je hierover uitgebreider informatie vinden. https://www.sca1research.nl/
Toen ik zelf de website van SCA1 bezocht, viel mij de zorgvuldige wijze op waarop dit onderzoek door de groep van Bart van der Warrenburg wordt uitgevoerd. Zo is er een streefgetal voor het aantal ruggenprikken, maar is die tegelijk optioneel.
In de video van VICO wordt ook gesproken over zowel de ruggenprik die nodig is om de stof toe te dienen, maar tegelijk is er aandacht voor mogelijk veiliger alternatieven. Ook wordt nog een discussie gemeld over de noodzaak van een placebogroep bij de volgende trials, waarin de werkzaamheid van de entstof wordt getest. Mogelijk kunnen het vinden van bio markers in deze discussie nog een belangrijke rol gaan spelen.
Met Jasper bespraken wij natuurlijk het komende onderzoek dat in oktober 2022 vanuit het consortium[1] van start zal gaan. VICO is hierin net als wij een van de participanten. En al pratende vielen bij Ruud en mij steeds meer puzzelstukjes op hun plaats.
Tegelijk deed hij de oproep om bij samenwerking onze talenten ten volle te benutten, in een open communicatie en gelijkwaardige sfeer op elkaar af te stemme
Wat die puzzelstukjes betreft, schoot mij in mijn gedachten de binnenkort door onze patiëntenvereniging en de andere deelnemers te ondertekende samenwerkingsovereenkomst van het consortium. Daarin worden alle deelnemers niet alleen bij naam genoemd maar is er ook enig zicht op hun inzet, verantwoordelijkheden en verplichtingen ten aanzien van de samenwerking tijdens het onderzoek in de komende viereneenhalf jaar. Ik werd mij hierdoor ten volle bewust van het indrukwekkende netwerk dat met dit consortium tot stand wordt gebracht. Een unieke samenwerking van allerlei belangrijke organisaties, die actief willen deelnemen op het gebied van ataxie als geheel en de PolyQ aandoeningen in het bijzonder.
Ik kreeg hier een goed gevoel over. Dit ondanks dat ik me in het verleden binnen de vereniging weleens afgevraagd, hoe we ons kunnen inzetten om alle vormen van ataxie een plaats te geven. Waarmee de kans op onderzoek, dat de aandoening naar de toekomst vertraagd, stopgezet of genezen kan worden, mogelijk wordt gemaakt? Die wens heeft ons op het spoor gezet om verbindingen te gaan zoeken. Verbindingen met andere patiëntenverenigingen, maar zoals nu ook verbindingen in overeenkomsten binnen onze eigen doelgroep.
Soms leek die beweging een ‘scheiding der geesten’ in gang te zetten, waarbij het eigen belang een belangrijke drijfveer was. Maar nu via het consortium en de verbinding tussen Polyglutamine ataxie zien we hoe sterk we juist ook samen kunnen zijn.
In mijn opleiding tot veranderingsdeskundige, hield een docent ons voor dat samenwerking geen eenvoudige opgave is. Hij meende zelfs dat je samenwerking tot een minimum moest beperken. Alleen tot daar waar die noodzakelijk is om verder te kunnen komen. Tegelijk deed hij de oproep om bij samenwerking onze talenten ten volle te benutten, in een open communicatie en gelijkwaardige sfeer op elkaar af te stemmen. Daarmee voorkom je onnodige ruis en beperk je de hindernissen tot een minimum en geef je de samenwerking de beste kans tot een goed einde te komen.
Ik heb er alle vertrouwen in dat we in het consortium erin zullen slagen een goede samenwerking op te bouwen. Natuurlijk moeten we elkaar en de beschikbare talenten de komende tijd nog beter leren kennen. We zullen onderweg vast ook hobbels tegenkomen, maar datgene dat ons bindt moet voldoende zijn om vol voor onze doelstellingen te gaan.
Het vertragen, stopzetten of genezen van verschillende vormen van ataxie.
Gerard Kulker, Voorzitter Ataxie Vereniging Nederland
[1] Een consortium is een tijdelijk samenwerkingsverband tussen verschillende partijen met als doel om als gelegenheidscombinatie gezamenlijk een bepaald doel te bereiken. Hier is het doel: Voorspellen vertragen en genezen van de ziekte van Huntington, SCA1 en SCA3. Deelnemers zijn: Academisch Medisch Centrum Amsterdam; Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam; Stichting Vrije Universiteit, Amsterdam; Leids Universitair Medisch Centrum; Universiteit Maastricht; Radboud Universitair Medisch Centrum; Hanzehogeschool Groningen; Hogeschool van Amsterdam; Princes Maxima Centrum; AVS Proefdiervrij; Campagneteam Huntington; Vereniging van Huntington; Ataxie Vereniging Nederland; VectorY BV; Vico Therapeutics.
